除了上述藥物，諸多腫瘤適應癥還迎來了創新療法。在實體瘤領域，來自遠大、禮來、輝瑞、恒瑞醫藥、復宏漢霖、武田（Takeda）、施維雅（SERVIER）等公司的藥物，為結直腸癌肝轉移灶、晚期胃癌、非小細胞肺癌、高瘤負荷的轉移性激素敏感性前列腺癌、不可切除或轉移性MSI-H成人晚期實體瘤、轉移性胰腺癌等患者提供了新選擇。
其中，遠大醫藥的放射性藥物SIR-Spheres 釔[90Y]微球注射液是中國首個獲得批準用于治療結直腸癌肝轉移灶的產品，禮來公司的雷莫西尤單抗是中國首個被批準用于晚期胃癌二線治療的靶向藥物。
在血液癌癥領域，李氏大藥廠引進的烷化劑藥物鹽酸丙卡巴肼膠囊、石藥集團的鹽酸米托蒽醌脂質體注射液等，分別為晚期霍奇金淋巴瘤、外周T細胞淋巴瘤等患者帶來了新選擇。
近年來，罕見病、兒藥受到國家的重點關切，自上而下出臺一系列關于支持和鼓勵罕見病和兒藥開發的相關政策，受此影響，在今年上半年，亦有多款罕見病、兒童藥物獲批，給患者帶來了新的治療選擇。
罕見病領域，蘇庇醫藥申請的依馬利尤單抗注射液通過優先審評程序于今年3月獲批，用于特定的原發性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥（HLH）成人和兒童患者的治療。公開資料顯示，依馬利尤單抗于2018年在美國獲批，是FDA批準的首款針對HLH的抗體療法，代表著治療原發性HLH領域20多年來的首個重大突破。
翰森制藥引進的伊奈利珠單抗也于今年3月獲批，用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人患者。作為一款抗CD19單抗，伊奈利珠單抗可通過靶向CD19+B細胞，更廣泛更持久地耗竭B細胞，持續降低NMOSD復發。翰森制藥曾在新聞稿中表示，伊奈利珠單抗的獲批標志著中國NMOSD治療進入新紀元。
李氏大藥廠引進的利魯唑口服混懸液也于今年6月獲批，為肌萎縮側索硬化（ALS，又稱“漸凍人癥”）患者帶來了新的治療選擇。
與此同時，兒科疾病領域也迎來一些新藥。例如，李氏大藥廠引進的血管擴張劑吸入用一氧化氮獲批，用于治療患有低氧性呼吸衰竭并伴隨肺動脈高壓的足月及早產新生兒。
2月11日，國家藥監局按照藥品特別審批程序，進行應急審評審批，附條件批準輝瑞奈瑪特韋片/利托那韋片組合包裝(即Paxlovid)進口注冊，用于治療成人伴有進展為重癥高風險因素的輕至中度新型冠狀病毒肺炎(COVID-19)患者，例如伴有高齡、慢性腎臟疾病、糖尿病、心血管疾病、慢性肺病等重癥高風險因素的患者。
Paxlovid是3CL蛋白酶抑制劑nirmatrelvir與低劑量利托那韋(Ritonavir)的復方制劑，2021年12月22日獲FDA緊急使用授權。不到2個月，該藥就進入了中國市場，以應對突發疫情。
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