今天（10月30日），美國蓋倫基金會（The Galien Foundation）對外發布了2020年蓋倫獎（Prix Galien Awards）的獲獎名單。
最佳藥品獎由全球結核病藥物開發聯盟（TB Alliance）開發的Pretomanid 獲得；最佳醫療技術獎則歸屬于雅培的MitraClip經導管二尖瓣修復系統；最佳生物技術產品獎則由Tegsedi, Akcea Therapeutics，IonisPharmaceuticalsOnpattro,AlnylamPharmaceuticalsVyndaqel，Pfizer四個產品共同分享；最佳數字健康產品最終歸Somryst，Pear Therapeutics所有。
蓋倫獎素來有“醫藥界的諾貝爾獎”之稱，被公認為是醫藥和生物醫療行業的最高榮譽。今年是蓋倫獎創立50周年，自1970年創建以來，已有來自18個治療領域的268個生物醫藥產品獲此殊榮。
今年的蓋倫獎獎項共分為四個，分別是最佳藥品獎（Best Pharmaceutical Product），最佳生物技術產品獎（Best Biotechnology Product）最佳醫療技術獎（Best Medical Technology）和最佳數字健康產品獎（Best Digital Health Product）。
值得一提的是，最佳數字健康產品獎（Best Digital Health Product）是蓋倫基金會今年新推出的獎項，主要是為表彰數字健康解決方案在醫療健康系統中不可或缺的作用。
2020蓋倫獎最佳藥品獎
Pretomanid, 全球結核病藥物開發聯盟（TB Alliance）
Pretomanid是由非盈利組織全球結核病藥物開發聯盟（TB Alliance）開發的新分子實體，與貝達喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）聯用，治療特定高度耐藥肺結核（TB）患者。它在2019年獲得FDA批準上市，是近40年來FDA批準的第三款抗肺結核新藥，也是第一款由非盈利組織開發并且上市的肺結核新藥。
Pretomanid分子結構式（圖片來源：Fvasconcellos 18:28, 3 June 2007 (UTC) [Public domain]）
2020蓋倫獎最佳醫療技術獎
MitraClip經導管二尖瓣修復系統，雅培（Abbott）
MitraClip是世界上第一個經導管二尖瓣修復（TMVr）治療系統，可為某些原發性或繼發性二尖瓣關閉不全的患者提供治療選擇。目前，MitraClip已在世界范圍內用于治療超過8萬例患者。
圖片來源：雅培官網
2020蓋倫獎最佳生物技術獎
Tegsedi, Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals
Onpattro, Alnylam Pharmaceuticals
Vyndaqel，Pfizer
Tegsedi是一種抑制人類TTR合成的反義寡核苷酸藥物，它通過與編碼TTR蛋白的mRNA相結合，能夠導致mRNA的降解，從而降低TTR蛋白（野生型和突變型）的水平。它是一種每周一次的皮下注射針劑，患者在家中就可以自我給藥。
這一批準是基于Tegsedi在名為NEURO-TTR的隨機，雙盲，含安慰劑對照的國際3期臨床試驗中的表現。在這項臨床研究中，172名表現出多發性神經病癥狀的hATTR患者以2:1的比例接受了Tegsedi或安慰劑的治療。研究人員使用mNIS+7和Norfolk QOL-DN量表對患者的神經功能和生活質量進行了檢測。試驗結果表明，Tegsedi達到了試驗的共同主要終點，顯著改善了患者的mNIS+7和Norfolk QOL-DN評分。同時，Tegsedi療法顯著降低患者體內的TTR水平，無論患者攜帶哪種基因突變或處于疾病發展的什么階段，Tegsedi療法可以將血清中TTR蛋白的水平平均降低79%。
“Tegsedi是第一款也是唯一一款能夠大幅度降低TTR蛋白水平的靶向RNA的療法。患者可以通過每周一次的皮下注射就可以有效治療hATTR造成的多發性神經病。我們相信Tegsedi的這些特征讓它成為很多患者的優秀選擇。它能夠自我施藥的特點給與患者更大的靈活性，讓他們可以選擇合適的時間接受治療。這可能改變這一進行性失能疾病的治療和護理方式，”Akcea公司首席執行官Paula Soteropoulos女士說：“我們將致力于為接受Tegsedi治療的患者提供綜合性的治療經歷，我們將確保需要這一療法的患者能夠獲得它，并且將提供個體化的協助項目，讓患者能夠按照自己的需求接受治療。”
由Alnylam開發的Onpattro是一種靶向轉甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的RNAi療法，這類藥物通過沉默一部分參與致病的mRNA起作用。Onpattro是將siRNA包裹在脂質納米顆粒中，在輸注治療中將藥物直接遞送至肝臟，通過與編碼異常TTR的mRNA相結合，阻止TTR的產生，Onpattro可以幫助減少周圍神經中淀粉樣沉積物的積累，改善癥狀，并幫助患者更好地控制病情。它也是FDA批準的首款RNAi療法。
輝瑞開發的Vyndaqel則是一款口服TTR穩定劑，它通過與TTR的特異性結合，穩定TTR的四聚體形態，從而延緩淀粉樣蛋白沉積的產生。它被FDA批準用于治療因為野生型或遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性引起的心肌病。
2020蓋倫獎最佳數字健康獎
Somryst，Pear Therapeutics
Pear Therapeutics公司開發的Somryst是首款獲得FDA批準用于治療失眠的處方數字療法（PDT）。Somryst旨在為患者提供個體化的神經行為干預措施，主要是用由算法驅動的失眠認知行為療法（CBTi）來改善失眠癥狀，為患者提供一線治療。
