《指導原則》共由真實世界研究的相關定義、真實世界證據支持藥物監管決策、真實世界研究的基本設計、真實世界證據的評價、與審評機構的溝通交流等6部分組成,將對指導和規范真實世界證據用于支持藥物研發和審評有關工作起到重要指導作用。
真實世界證據用于支持藥物研發和審評,首先要厘清真實世界研究的相關概念,避免陷入一些常見誤區。相關定義包括真實世界研究、真實世界數據、真實世界證據等。要避免將觀察性研究等同于真實世界研究、真實世界數據分析得到研究結果即真實世界證據、真實世界證據與傳統的RCT試驗是對立的等錯誤認識。
真實世界證據用于支持藥物監管決策,包括為新藥注冊上市提供有效性和安全性證據、為已上市藥物的說明書變更提供證據、為藥物上市后要求或再評價提供證據等。針對我國特有的名老中醫經驗方、中藥醫療機構制劑的人用經驗總結與臨床研發,指南提出了采用真實世界研究與隨機臨床試驗相結合的研發策略,為此類中藥的評價提供了參考。此外,真實世界證據還可以用于指導臨床研究設計與精準定位目標人群等。